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今年的2月29日是第17個國際罕見病日。

由弗若斯特沙利文與病痛挑戰(zhàn)基金會共同發(fā)布的《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》顯示，全球目前已知的罕見病超過7000種，全球罕見病患者已超過3億，我國有2000多萬罕見病患者，每年新增患者超20萬。

2023年9月，國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合6部委發(fā)布《第二批罕見病目錄》，罕見病目錄病種增加至207種。截至2023年9月，我國已累計登記約78萬例罕見病病例，為完善罕見病管理制度提供了科學(xué)依據(jù)。

然而，部分區(qū)域的罕見病患者在國談罕見病藥物的可及落地上，距離“用得上”藥物依然可能存在著“最后一公里”的障礙，例如面臨藥品“進院難”“用藥難”“自負高”等困境，從而未能使他們充分享受到應(yīng)有的醫(yī)療、醫(yī)保待遇。

在罕見病領(lǐng)域，藥物可及性一直是一個核心問題。罕見病患者數(shù)量較少，藥物開發(fā)成本高、周期長、藥效價值大。《報告》指出，我國還未建立起系統(tǒng)完善的罕見病用藥保障機制，部分罕見病藥物尤其是高值藥短時間內(nèi)醫(yī)保難以報銷，在家庭支付能力不足的情況下，患者面臨用不起藥、無法足量用藥困境。

《報告》還指出，因藥品采購數(shù)量總數(shù)限制、藥占比和醫(yī)保總額控制等問題，采購花費較高但臨床需求小的罕見病藥品，給醫(yī)院藥事管理帶來較大的挑戰(zhàn)，這就導(dǎo)致進入醫(yī)保目錄的藥品無法在醫(yī)院購買，成為罕見病藥物的“最后一公里”難題。

罕見病藥仍存在“進院難”“自負高”等痛點

“我從2021年確診陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）已經(jīng)有快3年時間，從一開始用藥一年開銷近50萬，1瓶藥2萬的價格，到現(xiàn)在藥物納入醫(yī)保之后1瓶藥2518的價格，還是減輕了很多經(jīng)濟負擔(dān)。”新疆患者冰冰（化名）在接受澎湃新聞（www.thepaper.cn）采訪時表示，但由于新疆購藥有些困難，她現(xiàn)在需要在北京協(xié)和醫(yī)院購藥，再通過冷鏈物流運送到新疆。

近年來，國家高度重視罕見病防治工作，出臺了一系列政策、規(guī)劃，在提升罕見病的診療能力、藥品的審評審批以及藥物的可及性等方面采取了一系列的措施。

從2018年國家衛(wèi)生健康委等五部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，首次明確了121種罕見病，到《第二批罕見病目錄》納入病種增加至207種，再到今年1月,《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2023年)》實施，將15種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄，覆蓋16種罕見疾病。此前國家醫(yī)保局表示，目前獲批在我國上市的75種罕見病用藥已有50余種納入醫(yī)保藥品目錄，國家一系列的措施都體現(xiàn)出對罕見病的重視。

伴隨著國家對罕見病用藥保障機制的積極探索，罕見病患者用藥難在一定程度上得以解決，但“最后一公里”的問題仍困擾著大量的病患，破局并構(gòu)建其保障體系仍存在諸多難點亟待解決。

《2023年中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》指出，因藥品采購數(shù)量總數(shù)限制、藥占比和醫(yī)保總額控制等問題，采購花費較高但臨床需求小的罕見病藥品，給醫(yī)院藥事管理帶來較大的挑戰(zhàn)，這就導(dǎo)致進入醫(yī)保目錄的藥品無法在醫(yī)院購買，成為罕見病藥物的“最后一公里”難題。

華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院藥品政策與管理研究中心主任陳昊對澎湃新聞表示，目前我國罕見病患者在用藥保障上還存在著幾大痛點。首先就是入院難，一些高值罕見病用藥因為采購花費較高但臨床需求小，醫(yī)院要考慮是否配備這些罕見病藥所形成的客觀上的負擔(dān)和壓力，導(dǎo)致患者的可及性形成障礙。此外，部分罕見病用藥，雖然納入了醫(yī)保目錄，但是藥物總體負擔(dān)依然比較沉重。這些罕見病的高值藥品對于患者長期用藥的自付的部分，依然是比較高的。

北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰教授介紹，以PNH為例，PNH患者會出現(xiàn)嚴(yán)重的貧血、血栓，腎功能損害等的表現(xiàn)，發(fā)生急性腎衰的風(fēng)險也是正常人的10倍以上，死亡率5年達到30%左右，10年生存期也是明顯低于正常人。“如今有依庫珠單抗為代表的藥物上市并納入醫(yī)保，對很多患者來說具有里程碑的意義，但是由于藥品進院問題，運輸問題，患者在當(dāng)?shù)厥欠衲苜徦巿箐N及異地醫(yī)保報銷等諸多問題，導(dǎo)致出現(xiàn)雖然有藥，且藥物已納入醫(yī)保，但很多病人還是沒有辦法馬上享受到藥物的情況。”

此外，上述《報告》還顯示，由于罕見病發(fā)病率極低，病種繁多且病狀復(fù)雜，大多醫(yī)務(wù)人員缺乏罕見病相關(guān)的醫(yī)學(xué)知識和診斷能力，導(dǎo)致罕見病難以確診。加之區(qū)域醫(yī)療資源分配不均，罕見病患者異地就醫(yī)現(xiàn)象非常普遍。

罕見病用藥需要依托多元化多層次保障

想要破解罕見病患者用藥的難點痛點還需要聚焦哪些措施？陳昊提到，首先從醫(yī)院來說，要對罕見病用藥的配備這件事得有清晰認知，罕見病用藥的配備必須依據(jù)醫(yī)院具體的診療能力、診療范圍和診療水平諸多因素，去科學(xué)、合理地制定配備要求。

“對于承擔(dān)罕見病診療的地區(qū)診療中心或者罕見病診療中心而言，可以依據(jù)流行病學(xué)的發(fā)病情況和患者的綜合情況，去進行配備。比如利用當(dāng)前的大數(shù)據(jù)，人工智能等優(yōu)化罕見病用藥的配備主體。”陳昊表示，雙通道的政策也是國談藥落地保障政策中非常重要的一環(huán)，在這種情況下，應(yīng)該綜合考量，一方面充分發(fā)揮醫(yī)院的特點，另一方面也要注重社會藥房的配備，形成在醫(yī)院和社會藥房之間的合理布置和配備。

全國政協(xié)委員、對外經(jīng)濟貿(mào)易大學(xué)保險學(xué)院副院長孫潔介紹，罕見病用藥難分為幾個方面，一是境外有藥、境內(nèi)無藥。對于境外有藥境內(nèi)無藥的情況，我們可以呼吁一些政策，比如藥監(jiān)局鼓勵藥物進口，納入優(yōu)先審評審批的通道。一些國外中小企業(yè)沒有能力到中國進行申報上市的，鼓勵國內(nèi)的大型醫(yī)藥流通企業(yè)與它們合作等。

二是境內(nèi)有藥但患者難以獲取的情況。對于藥物價格低的藥品，要解決好企業(yè)生產(chǎn)意愿和生產(chǎn)的問題。對于價格高而無法進入醫(yī)保的，要給患者替代用藥的相應(yīng)報銷。而對于價格高但已經(jīng)進入醫(yī)保的藥品，按價格比例進行報銷。建議把所有批準(zhǔn)上市的罕見病用藥列入醫(yī)保目錄，讓患者有藥能用得上。

“在費用分擔(dān)方面，可以考慮在大病保險報銷的保障范圍內(nèi)，把高值的罕見病用藥也納入其中，進行二次報銷。”孫潔說，現(xiàn)在部分地區(qū)已經(jīng)有對于一些罕見病通過特殊藥品管理辦法，采用單列支付或者門診慢特病，給予國談藥門診的報銷。從罕見病用藥多層次保障來講，由基本醫(yī)保、大病保險都來承擔(dān)罕見病患者的部分費用，特別是大病保險也應(yīng)當(dāng)進行政策更新，讓罕見病患者能享受到二次報銷。

陳昊介紹，對于罕見病的診療、支付，包括相應(yīng)的保障，目前國內(nèi)很多地方都做了先期的探索，例如，青島開展的是針對一部分罕見病的高值用藥開展談判，來降低費用，同時地方財政來對談判的用藥進行保障。深圳是由當(dāng)?shù)氐胤秸�府拿出一筆錢為全民購買商業(yè)性的保險作為基本醫(yī)保的補充，當(dāng)中一部分解決罕見病用藥保障的問題。江蘇和浙江也開展了罕見病專項基金的模式探索。

針對罕見病的保障而言，我們國家基本醫(yī)保這些年有非常多的進展，包括將越來越多的罕見病的用藥納入醫(yī)療保障的范圍，也包括在各個地方所開展的醫(yī)保制度的實施過程當(dāng)中，采用了包括將一部分罕見病用藥納入單列支付，納入住院和門診兩個層面上的單列，也包括大病救助和大病醫(yī)療保險，在滿足醫(yī)保管理要求的情況下進一步的報銷延伸，都做了很多探索。

其中，單列支付是針對一部分可能對患者形成比較大的負擔(dān)罕見病藥品，在我們醫(yī)保待遇清單的范圍內(nèi)，在報銷政策上不區(qū)分門診住院、不設(shè)置起付線，直接由基本醫(yī)保基金按一定比例支付。“如果未來要進一步地在大病保險層面上進行政策的優(yōu)化和更迭，適當(dāng)也要把罕見病用藥通過二次報銷進行風(fēng)險分散或者費用分擔(dān)，使單列支付制度和大病醫(yī)保制度可以銜接，可有效降低其長期用藥的負擔(dān)。”孫潔說。

陳昊表示，對于罕見病用藥產(chǎn)生的高昂費用，一定要依托多元化多層次的保障去負擔(dān)，既包括基本醫(yī)保，也包括有可能會用得到的商業(yè)保險和普惠險。當(dāng)然，也包括慈善事業(yè)在內(nèi)，有來自企業(yè)和產(chǎn)業(yè)界的科研性用藥、慈善性的用藥，這樣的綜合性舉措才能提供一個較好的解決方案。